核心技术:根据干细胞来源可分为自体造血干细胞移植、异基因造血干细胞移植、脐带血移植。
技术本质:造血干细胞移植的本质是通过 替代异常造血系统 和 重建免疫功能 实现疾病根治:生物学替代:健康干细胞取代患者病变的造血干细胞,恢复正常血细胞生成。免疫重建:供者来源的免疫细胞(如T细胞)可发挥抗肿瘤或抗感染作用(GVT效应)。
适应症:
1、恶性疾病:
白血病(急性/慢性)、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征(MDS)。
2、非恶性疾病:
再生障碍性贫血、地中海贫血、镰状细胞病。
先天性免疫缺陷(如SCID)、代谢性疾病(如肾上腺脑白质营养不良)。
3、自身免疫性疾病:
难治性系统性红斑狼疮、多发性硬化症(探索性应用)。
技术优势/亮点:
1、根治性潜力:
对某些白血病和遗传性疾病可实现长期无病生存甚至治愈。
2、个体化治疗:
根据患者年龄、疾病状态选择自体移植(无需供者)或异体移植(依赖供者)。
3、技术进展亮点:
单倍体相合移植:父母或子女作为供者,解决供者短缺问题(如“北京方案”)。
CAR-T联合HSCT:CAR-T清除肿瘤后桥接移植,提高疗效。
基因编辑技术:通过CRISPR/Cas9修正患者自体干细胞的基因缺陷后回输(如β-地中海贫血)。
微移植技术:低毒性的干细胞输注,适合老年患者。
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